近几年随着人们对AD（包括遗传性和散发性AD）发生的病理生理机制了解的不断深入，针对其典型病理特征开发的新药不断涌现，包括针对β淀粉样蛋白（β-amyloid，Aβ) 疫苗和抗体、β和 γ-分泌酶抑制剂和调节剂、tau蛋白阻断剂、以及神经递质释放阻断剂等等。然而，到目前为止这些药物均以失败告终。分析其原因，其中一个重要的因素是：在进行药物临床试验时，这些患者已经出现了轻度认知障碍（MCI）或痴呆症状, 表现为不可逆性的病理改变，从而导致治疗的失败。此外由于β淀粉样蛋白一旦生成之后，既可以发生级联反应启动了Tau蛋白过度磷酸化，以及神经元可塑性的下降。而目前所有失败的药物，其特征为只针对单一靶点来进行治疗。因此寻找具有多靶点调控作用，用于β淀粉样蛋白级联反应过程的药物是未来药物研究的方向。随着人口老龄化，老年性痴呆症的发病率持续增高。据美国《World Alzheimer Report 2015》统计的数字显示: 2015年全球已有老年痴呆（包括Alzheimer’s disease，AD和血管性痴呆，VaD）患者4.68千万，到2050年将达到1.31亿。2015年全球用于老年痴呆治疗的医疗费用已经达到8180亿，到2030年这部分支出将达到2万亿。此外，据Alzheimer’s Association (AA)报告显示：与以往相比较，2013年死于肿瘤和心血管系统疾病的人数明显下降，但死于老年痴呆的人数却上升了68%。目前尚无有效的药物可以治疗或延缓发展。本发明的目的是提供一组核酸序列用于多靶调节β淀粉样蛋白级联反应过程中的关键蛋白，达到不仅抑制β淀粉样蛋白本身的生成，也可以阻止此蛋白引起的级联毒性反应，包括Tau蛋白的过度磷酸化、突触丢失和神经元的死亡。 该产品是一款机制明确的核酸药物，目前已经获得实验室药效和毒理数据。需要到国家认可的GLP实验室进行临床前评价 目前尚未应用。如果开发成功将成为该领域里程碑的药物。以市售安理申价格做参考，一盒121，服用7天的标准计算，安理申一年的需求是6292元。按照每人每年6000元计算，适用人群4800万。每年可以达到288亿的销售额

哈尔滨医科大学

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