1、任务来源： 来自全军医学科学研究"十一五"课题，"常染色显性遗传多囊肾病发病机制及治疗" 编号06H004 2、应用领域和技术原理：目前多囊肾作为基因突变导致的遗传性疾病，至今仍无有效的根治措施和治疗药物，治疗重点在于治疗并发症，缓解症状，保护肾功能。中药三棱具有抗凝、抗血栓作用，我们实验证明其具有明显的降尿蛋白和潜血的作用。同时三棱具有抗肿瘤作用，它可以直接破坏肿瘤细胞，从而抑制多囊肾囊肿的生长，长期用药能使囊肿缩小。 3、性能指标：应用青蛙卵母细胞表达系统，将表达的人类PCL基因蛋白质用微显微技术注入青蛙卵母细胞，使其在卵母细胞膜表面形成PCL通道，建立人类多囊肾病模型，用电压钳，膜片钳，同位素 Ca2+示踪法，分子生物学等技术观察其膜表面PCL离子通道的变化情况及不同的物质和中药（三棱）对其的影响情况，为探讨 ADPKD的发病机制从离子，分子水平上提供理论依据并为ADPKD的临床治疗提供重要的实验基础。 4、与国内外同类技术比较：常染色体显性遗传性多囊肾病（ADPKD）发病率较高，是最常见的遗传性肾脏病，我国有150-300万患者，约占终末期肾衰患者的10%，其发病机制尚未十分明确。目前认为ADPKD发病与PKD1和PKD2基因编码的PC1，PC2多囊蛋白的改变有关，导致信号通路的异常，引起细胞异常增殖，囊液积聚和细胞外基质异常重塑。PC2 及其同源物PCL是非选择性阳离子通道，允许K+、Na+、Ca2+等阳离子通过， 在ADPKD患者由于其离子通道发生了改变，使得其信号通路发生异常，因而导致一系列病理生理学的变化。国内主要以上海第二军医大学长征医院解放军肾脏病中心研究的较多，主要在染色体显性遗传性多囊肾病的产前诊断、基因诊断、基因多肽性、致病基因PKD1、PKD2、PKD3的克隆、突变等研究。 5、成果的创造性、先进性：本研究在国际上首次应用青蛙卵母细胞表达系统，将表达的人类PCL基因蛋白质用微显微技术注入青蛙卵母细胞，使其在卵母细胞膜表面形成PCL通道，建立人类多囊肾病模型，用电压钳，膜片钳，同位素 Ca2+示踪法，分子生物学等技术观察其膜表面PCL离子通道的变化情况及不同的物质和中药（三棱）对其的影响情况，为探讨 ADPKD的发病机制从离子，分子水平上提供理论依据并为ADPKD的临床治疗提供重要的实验基础。到目前为止，这方面的研究在国内外为本实验组所独有，居于国际领先地位。 根据查新资料表明，常染色体显性遗传性多囊肾病病人的治疗多集中在西药上，中药研究很少，且研究单味药的研究国内外文献均未见报道，属国际领先水平。 6、作用意义：本研究证实中药对常染色体显性遗传性多囊肾病具有肯定的保护作用，开辟了多囊肾治疗的新领域。常染色体显性遗传多囊性肾病发病机理及中医药治疗研究这一课题，填补了国内外空白，取得可观的社会效益与经济效益。本研究将对于提高常染色体显性遗传性多囊肾病病人的生活质量，延长常染色体显性遗传性多囊肾病病人的生存期、延缓进入肾功能不全，具有重要意义。

中国人民解放军联勤保障部队962医院

该项目为储备库项目资源，暂无效益分析内容。